La tecnología CRISPR-Cas9 ha traspasado las fronteras de la ciencia ficción para convertirse en una herramienta médica que redefine la forma en que abordamos las enfermedades genéticas y otras afecciones médicas. Estos ejemplos reales ilustran cómo CRISPR está abriendo puertas a nuevas posibilidades en la medicina. (Actualización Agosto del 2023)
- Combatendo a Anemia Falciforme (SCD). Imagine ter uma doença em que seus glóbulos vermelhos não funcionam corretamente. Usando o CRISPR-Cas9, os cientistas conseguiram modificar as células-tronco de pessoas com anemia falciforme. Em seguida, essas células modificadas são reintroduzidas no corpo do paciente para produzir glóbulos vermelhos mais saudáveis e reduzir os sintomas da doença. Jimi Olaghere, um dos primeiros pacientes tratados dessa maneira, diz que se sente como se tivesse recebido uma segunda chance na vida.
- Combatendo o Câncer com Células T Modificadas. Na luta contra o câncer, os cientistas estão usando o CRISPR para aprimorar nossas células de defesa, as células T. Eles estão alterando os genes nessas células para que possam reconhecer e combater as células cancerosas de maneira mais eficaz. Essa nova versão de células T pode atacar o câncer sem prejudicar outras células. Allysse, uma jovem britânica de 13 anos, foi a primeira a receber essa terapia aprimorada e conseguiu que as células T modificadas se tornassem caçadoras de células cancerosas, sem prejudicar as células saudáveis.
- Edición de Genes para la Hemofilia. Esta es una enfermedad caracterizada por la dificultad del cuerpo para coagular la sangre. Los científicos han utilizado CRISPR para editar genes en células hepáticas, con el objetivo de corregir la causa subyacente de la hemofilia. Este enfoque tiene el potencial de proporcionar una terapia más duradera y efectiva para los pacientes con esta enfermedad hereditaria. Es causada por mutaciones en el gen del factor IX en el cromosoma X, siendo objetivo de estudio para abordarlo mediante terapia génica. El objetivo principal es restaurar permanentemente la función del gen, minimizando riesgos como toxicidad celular, alteraciones genómicas o respuestas inmunitarias perjudiciales hacia la terapia y sus productos. Investigadores de la Escuela de Medicina Perelman en la Universidad de Pensilvania, conscientes de la eficacia y especificidad de CRISPR, crearon un vector adaptable a diferentes mutaciones de la hemofilia. Emplearon un enfoque dual de terapia génica para administrar componentes clave de CRISPR/Cas9 a ratones con hemofilia, demostrando que esta técnica podría ser beneficiosa para abordar la hemofilia en seres humanos. Este estudio preclínico de concepto respalda el potencial de CRISPR/Cas9 como opción terapéutica para personas con hemofilia.
- Terapia Gênica Ex Vivo para Cegueira Hereditária. A edição genética tem sido utilizada para tratar a amaurose congênita de Leber, uma forma hereditária de cegueira. Neste método, células da retina do paciente são extraídas, modificadas em laboratório e reintroduzidas no olho. Resultados iniciais mostram melhorias na visão em alguns pacientes. A empresa Editas Medicine, dedicada ao desenvolvimento de terapias baseadas em CRISPR, relatou que em um ensaio de fase 1/2, 3 de 14 pacientes experimentaram “melhorias clinicamente significativas” com sua terapia. Embora a inscrição esteja pausada, estão buscando colaboradores para avançar no desenvolvimento. O presidente e CEO da Editas, Gilmore O’Neill, mencionou: “Demonstramos que podemos administrar de forma segura uma terapia de edição genética baseada em CRISPR na retina e obter resultados clinicamente significativos.” (Atualização em 17 de novembro de 2022)
Referencias:
https://www.washingtonpost.com/science/2023/04/28/sickle-cell-disease-treatment-gene-therapy/
https://www.norfolkhealthyproduce.com/fda-announcement
KUMAR, D. et al. CRISPR-Based Genome Editing for Nutrient Enrichment in Crops: A Promising Approach Toward Global Food Security. Frontiers in Genetics, v. 13, p. 932859, 14 jul. 2022a.
KUMAR, D. et al. CRISPR-Based Genome Editing for Nutrient Enrichment in Crops: A Promising Approach Toward Global Food Security. Frontiers in GeneticsFrontiers Media S.A., , 14 jul. 2022b.
LANGE, V.; KAPPEL, K. CRISPR Gene-Therapy: A Critical Review of Ethical Concerns and a Proposal for Public Decision-Making. Canadian Journal of BioethicsUniversity of Montreal, , 2022.
