Casgevy e Lyfgenia, representam possíveis curas para aqueles com mais de 12 anos com histórico de crises vasooclusivas
A Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) concedeu aprovação a dois tratamentos inovadores para a doença falciforme, inaugurando um novo capítulo na medicina genética. Esses tratamentos, Casgevy e Lyfgenia, representam possíveis curas para aqueles com mais de 12 anos com histórico de crises vasooclusivas, eventos dolorosos causados pela doença.
Casgevy, baseado na tecnologia de edição genética CRISPR, desenvolvido pela Vertex Pharmaceuticals e Crispr Therapeutics, marcou um marco ao ser a primeira terapia aprovada que utiliza CRISPR para corrigir mutações genéticas. Sua aplicação específica em pacientes com anemia falciforme, como Jhohnny Lubin, foi extraordinária.
O tratamento Casgevy consiste em um processo meticuloso que começa com dias de quimioterapia conhecidos como “condicionamento”, projetados para eliminar a medula óssea existente. Este passo é crucial para preparar o paciente, neste caso, Jhohnny, para a reinfusão de células sanguíneas editadas geneticamente. A chave dessa edição está em aumentar a produção de hemoglobina fetal, uma função vital que transporta oxigênio, mas que é bloqueada pelo gene BCL11A após o nascimento.
Jhohnny Lubin, aos 13 anos, tornou-se um dos pacientes pioneiros a receber o tratamento revolucionário. Diagnosticado com anemia falciforme, ele enfrentou anos de intensas crises de dor e patologias associadas à doença. Seus pais, diante do medo e da incerteza, decidiram incluí-lo em um ensaio clínico que utilizava a terapia de edição genética Casgevy.
A anemia falciforme, uma condição genética que afeta a forma dos glóbulos vermelhos, causou a Jhohnny inúmeras hospitalizações e crises de dor intensas durante sua infância. O Casgevy, por meio da tecnologia CRISPR, busca reativar a produção da hemoglobina fetal para substituir a hemoglobina adulta mutada em pacientes com anemia falciforme.
Após a administração da terapia, a vida de Jhohnny passou por uma transformação notável. Ele deixou para trás a dor constante que o assolava e foi capaz de retomar atividades que antes eram impensáveis. Tocar bateria, algo inimaginável durante seus anos de sofrimento, tornou-se uma realidade. Sua jornada de superação fez dele não apenas um beneficiário do tratamento, mas um símbolo de esperança para todos aqueles que lutam contra a anemia falciforme.
Jhohnny, agora aos 15 anos, celebra cada dia como um novo aniversário pós-tratamento. Seus pais, inicialmente enfrentando o desespero, testemunham a transformação do filho em um adolescente vibrante e saudável. A história de Jhohnny Lubin destaca não apenas os avanços na medicina genética, mas também a resiliência humana diante das adversidades.
